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ATTEINTE D'UN GITC, UNE FORME DE CANCER PEDIATRIQUE TRES AGRESSIVE

SA MALADIE

Le gliome infiltrant du tronc cérébral - GITC - est un cancer du cerveau au pronostic très sombre, qui touche les enfants entre 5 et 10 ans. Rare, ce type de cancer est néanmoins gravissime et la médecine est encore impuissante pour le traiter. L'espérance de vie est en moyenne de 9 mois aprés le diagnostic et très rare sont les enfants qui survivent aprés deux ans.

Il touche en moyenne 50 enfants en France,

200 enfants aux Etats-Unis.

Emma a une mutation de l'histone H3K27M, sans mutation P53. Ce qui lui permet de bénéficier des effets de la radiothérapie, de l'Avastin et de l'Everolimus. Le premier étant le bévacizumab, un anticorps monoclonal dirigé contre le facteur de croissance de l’endothélium vasculaire et le deuxiéme un inhibiteur du système mTOR, un médicament immunosuppresseur.

UN TRAITEMENT PROMETTEUR

Il n’existe pas de cure à cette maladie mais il y a un espoir de traitement qui améliore les conditions de vie et qui peut prolonger l'espérance de vie. Un médicament oral expérimental (ONC201) a été développé par la société ONCOCEUTICS, spécialisée en biotechnologies – ONC201.

L’ONC201 cible l’antagoniste DRP2 et il en est cours d’essais cliniques sur GITC et disponible uniquement aux Etats-Unis. Les enfants peuvent bénéficier de ce traitement expérimental. Les publications scientifiques et les premiers résultats sont très encourageants. Les essais cliniques n’ont pas commencé en Europe et il n’y a pas de date de disponibilité pour ce traitement.

 

La communauté scientifique mondiale est unanime. C’est le traitement le plus avancé pour cette maladie. Plusieurs parents témoignent de son efficacité en combinaison avec d'autres médicaments et traitent leurs enfants atteints de cette maladie avec l’ONC201.

 

Seulement voilà, les frais d’hospitalisation, de déplacement et d’installation aux Etats-Unis pour démarrer l’étude se montent à plus de 150 000 euros. Nous sollicitons votre aide. 

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